🔬 El equipo de un estudio publicado en Nature desarrolló prime assembly para insertar fragmentos de ADN en lugares elegidos del genoma humano. La técnica funcionó también en células que no se dividían. Esto podría ampliar las herramientas para corregir genes en células de interés terapéutico.
El método utiliza dos guías de ARN y un editor CRISPR que genera extremos de ADN complementarios a los fragmentos aportados. Estos encajan con los extremos, y los mecanismos celulares de reparación completan el ensamblaje. Puede utilizar ADN de una o dos hebras, e incluso unir varios fragmentos dentro de una célula.
En células de laboratorio, el equipo insertó fragmentos de hasta 12 100 pares de bases. Con ese tamaño, un promedio del 7,4 % de las células expresó el marcador fluorescente utilizado para evaluar el resultado. También logró eliminar una región de un millón de pares de bases y verificó el cambio al leer el ADN.
En linfocitos T de donantes sanos, la frecuencia de edición fue del 3,3 % en reposo y del 2,2 % tras activarlos. En células madre y progenitoras sanguíneas de tres donantes, alcanzó entre el 1,3 % y el 1,5 %, según el sitio elegido.
✅ Prime assembly podría ampliar las opciones para introducir genes en células que no se dividen, aunque el trabajo estudió células en laboratorio. El equipo detectó cambios no deseados, incluidos borrados de ADN, y el rendimiento varió según el tamaño del fragmento y la célula. Aunque no requiere que una nucleasa corte ambas hebras, sus dos cortes de una sola hebra podrían generar roturas dobles intermedias.
⚕️ No es consejo médico.
