🔬 Un ensayo de HuidaGene, empresa de Shanghái, probó una terapia de edición genética para la distrofia muscular de Duchenne en cuatro niños. El estudio, publicado en Cell, halló cambios en algunos genes objetivo, pero un beneficio limitado. Uno de los niños murió tras una reacción inmunitaria grave vinculada al tratamiento.
La terapia usó un virus adenoasociado (AAV) para llevar un editor de bases, una herramienta CRISPR, a los músculos. Su objetivo era corregir una mutación del gen DMD, que dificulta producir distrofina, proteína que refuerza las fibras musculares. Dos niños recibieron dosis altas y dos, bajas.
El niño que murió recibió una dosis alta y sufrió dolor abdominal grave durante las primeras 24 horas. Después tuvo fiebre y su estado empeoró hasta que su corazón se detuvo. La autopsia atribuyó la muerte a un síndrome de dificultad respiratoria aguda relacionado con el tratamiento.
Los ensayos previos en cuatro macacos no detectaron efectos adversos graves, pero sí una respuesta inmunitaria débil y breve. Los autores admiten que esa muestra no permitía detectar efectos raros. Las dosis dependían del peso: el niño fallecido tenía mayor índice de masa corporal que el otro receptor de dosis altas.
✅ El ensayo subraya la urgencia de establecer dosis seguras para estas terapias experimentales. Un mayor peso no implica más músculo; los autores plantean revisar ese criterio, aunque aún desconocen si influyó en la muerte. Los resultados proceden de solo cuatro niños.
⚕️ No es consejo médico.
