Una investigación de Science y Retraction Watch informa que una niña de 6 años murió siete días después de recibir en Shanghái una terapia génica experimental para el síndrome de Snijders Blok-Campeau, un trastorno no letal. El caso expone fallos de supervisión y reabre dudas sobre los ensayos clínicos en China.
La niña, llamada «Mei» en el reportaje, tenía una mutación en el gen CHD3 y un caso leve del síndrome. El 24 de marzo de 2025, un médico inyectó en su líquido espinal virus que llevaban un editor de bases basado en CRISPR. Antes del procedimiento, cuatro monos habían mostrado daño hepático de moderado a grave; uno también tuvo daño renal. El comité ético del hospital no revisó esos datos.
Mei presentó fiebre, dejó de orinar y sufrió una fuerte caída de plaquetas. Murió una semana después. El hospital concluyó que el tratamiento causó su muerte por microangiopatía trombótica, una reacción inmunitaria que provoca coágulos. Más tarde, el hospital recibió una multa de unos 3 600 dólares por no vigilar bien el ensayo ni registrarlo como investigación comercial.
✅ Este caso sugiere que los estudios con terapias génicas deben revisar los datos de seguridad antes de pasar a pacientes, en especial cuando la enfermedad no amenaza la vida. Es un único caso, así que no permite calcular el riesgo para otros pacientes; aun así, la investigación señala fallos concretos de revisión y registro. ⚕️ No es consejo médico.
